ALS-medicin godkänd – ”Niklas”: ”Folk har dött i väntan”
Sex år efter beskedet att hans ärftliga ALS skulle ta livet av honom har ”Niklas” sjukdom helt avstannat – något han tackar läkemedlet Tofersen för, som han hittills är ensam om att få i Sverige.
Nu har NT-rådet godkänt medicinen, men kraven för att få den är så hårda att många ALS-sjuka, enligt honom, ändå inte kvalar in.
– Att jag sitter här idag är tack vare att de satte in medicinen så pass snabbt, säger ”Niklas”, som vill vara anonym.
Kort efter ALS-diagnosen, sjukdomen som gör att de viljestyrda musklerna i kroppen blir förlamade, fick ”Niklas” möjlighet att vara med i en studie där man testade medicinen Tofersen. NT-rådet, som ger rekommendationer om nya läkemedel, har tidigare avrått regionerna från att använda Tofersen.
Har godkänt läkemedlet
Men i juni 2026 kom de med beskedet att godkänna läkemedlet.
För att få medicinen behöver man ha en speciell typ av familjär ALS, med en mutation i SOD1 genen.
Men det finns också ett antal olika kriterier som man behöver leva upp till för att kvalificeras, något Niklas är kritisk till.
– Bor du till ett annat land så får du medicinen oavsett hur sjuk du är. Ska det inte vara jämlik vård? Det är det inte här i Sverige, säger Niklas.
NT-rådet tackar nej till intervju
Även läkare riktar kritik mot de nya kriterierna.
”De som har tagit fram kriterierna har inte läst på”, säger ALS-forskaren Peter Andersen i en intervju med läkartidningen.
SVT Halland har flera gånger försökt att boka in en intervju med NT-rådet för frågor om hur kriterierna är satta. I ett mejlsvar skriver Mårten Lindström, tillförordnad ordförande NT-rådet, att: ”Kriterierna baseras på den sammantagna bilden från flera publicerade studier.”
Så svarar NT-rådet på kritiken
Mårten Linström, tillförordnad ordförande NT-rådet, som ger rekommendationer om nya läkemedel, svarar skriftligt på kritiken om kriterierna:
Hur ser ni på risken att detta i praktiken innebär att patienter måste hinna bli sämre – innan de kan få läkemedlet?
”Patienter med symtom kan erbjudas behandling om de uppfyller kriterierna.”
Ni har valt att styra behandlingen mot patienter med ”måttlig‑snabb progress”, vilken evidens i tofersen‑studierna stödjer att just de patienterna skulle ha störst nytta?
”Det finns inte data i studierna som tydligt visar att de med snabbast progress har bäst effekt men patienter med snabb progress är de som har störst behov av behandling. Vi har dock inte begränsat behandlingen till de som har snabbast progress. Flertalet av patienterna i studien har snabbare progress än vad som anges i vår rekommendation.”
Om ALS
I Sverige får 220–250 personer diagnosen ALS varje år, och det finns uppskattningsvis 750–850 personer som har sjukdomen.
Vid ALS blir de viljestyrda musklerna i kroppen förlamade. Det är musklerna som påverkar förmågan att prata och svälja. De påverkar också styrkan i armar, ben och andningsmuskler.
ALS kan börja på olika ställen i kroppen, men startar alltid på en sida. Sjukdomen sprider sig sedan över hela kroppen tills man blir helt förlamad.
De flesta som har ALS dör inom två till fyra år efter insjuknandet, oftast av den försämrade andningsfunktionen. Men ungefär en av tio lever betydligt längre.
Orsaken till ALS är ännu inte helt känd. Flera vetenskapliga studier tyder på att det är en kombination av både genetik och miljö.
Källor: Socialstyrelsen och 1177.se
Så arbetar vi
SVT:s nyheter ska stå för saklighet och opartiskhet. Det vi publicerar ska vara sant och relevant. Vid akuta nyhetslägen kan det vara svårt att få alla fakta bekräftade, då ska vi berätta vad vi vet – och inte vet. Läs mer om hur vi arbetar.