Nya innovativa läkemedel förändrar möjligheterna för människor med sällsynta sjukdomar. Men patienter vittnar om svårigheter att få tillgång till dem. En väntan som kan få stora konsekvenser.
Sällsynta sjukdomar har tagit steget från läkemedelsindustrins bortglömda hörn till ett av de mest innovativa områdena inom läkemedelsutveckling. Och i allt större utsträckning angriper forskningen sjukdomarnas genetiska orsaker.
– De nya läkemedlen är mer specifika och komplexa, de är specialdesignade och för en liten grupp. Det är ett paradigmskifte, säger Birgitta Termander, ordförande för Riksförbundet sällsynta diagnoser.